Thomas Allvin (EFPIA): Az innovációról, a betegközpontúságról és a hozzáadott értékről

2019.09.27. | Kategóriák: Aktualitások

Egyre nagyobb figyelem irányul a betegek által jelentett kimenetelekre, amikor azt próbáljuk meghatározni, hogy valójában mi is fontos a betegek számára. Ha ezen aspektusokat nem értékeljük rendszerszinten – a szabályozókat és a költségviselőket is beleértve –, akkor sosem fognak túllépni a jól hangzó jelszavak szintjén, hogy utat találjanak a való életbe.

Szerző: Thomas Allvin, az Európai Gyógyszeripari Vállalatok és Egyesületek Szövetségének (EFPIA) egészségügyi ügyekért felelős stratégiai igazgatója

 

Forrás: PharmaOnline

 

Időről időre felbukkannak olyan cikkek és szalagcímek, melyek szerint „ennyi vagy annyi új gyógyszernek nincs hozzáadott értéke”. A legfrissebb példa erre az IQWiG nevű német hatóság 2011 és 2017 között végzett értékeléseit vizsgáló cikk, amely júliusban jelent meg a British Medical Journal hasábjain. A cikk szerint a német egészségügyi rendszerbe bekerült új gyógyszerek több mint fele esetében nincs igazolva, hogy hozzáadott értéket nyújtana.

 

Ez felháborodást keltő, de alaposabban belegondolva egyúttal meglehetősen titokzatos, már-már zavarba ejtő állítás. Ki engedélyezte ezeket a hozzáadott érték nélküli gyógyszereket? Miért fejlesztették ki ezeket? Miféle orvos ír fel ilyen szereket, és ki az a beteg, aki beveszi őket? Vagy ezek mind csak ott porosodnak valahol egy polcon, miután egy rossz üzleti döntés miatt a csőd felé száguldó gyógyszercég tömeges mennyiségben előállította ezeket a készítményeket?

 

Nézzük meg alaposabban a BMJ cikkében említett, „hozzáadott érték nélküli” szerek egyikét, a teriflunomidot, amelyet 2013-ban engedélyezett az EMA egy súlyos központi idegrendszeri betegség, a relapszáló-remittáló sclerosis multiplex kezelésére. Ugyanabban az évben az IQWiG összehasonlította ezt a gyógyszert a béta-1a interferonnal, amelyet megfelelő összehasonlító kezelésnek tekintenek. Az IQWiG értékelése a TENERE elnevezésű randomizált klinikai vizsgálaton alapul, amelyben közvetlenül összehasonlították egymással ezeket a kezeléseket.

 

Az elsődleges végpont és a másodlagos végpontok többsége – a kudarcig eltelt idő, az éves relapszusráta és az életminőség (fáradtság) – tekintetében a teriflunomid többé-kevésbé ugyanolyan pontszámot ért el, mint az interferon, statisztikailag szignifikáns különbségek nélkül. A mellékhatások eltérő természetűek – a teriflunomid esetében hasmenés és a haj elvékonyodása, míg az interferon esetében influenzaszerű tünetek és fejfájás –, az IQWiG értékelése szerint azonban a súlyosságukat tekintve hasonlóak (enyhék-középsúlyosak) voltak. Gyakrabban számoltak be a vér GPT-szintjének emelkedéséről – ami májproblémákra utalhat – az interferont kapó vizsgálati karon, azonban a kezelés megváltozott laborértékek miatti abbahagyása tekintetében a két vizsgálati kar között nem volt statisztikailag szignifikáns különbség.

 

Eddig tehát a teriflunomid fej fej mellett halad a hagyományos terápiával, itt-ott apróbb különbségekkel.

 

Van azonban egy szempont, amiben a teriflunomid egyértelműen felülmúlja az interferont, ez pedig nem más, mint a betegek elégedettsége. Aki bármennyire is ismeri ezeket a szereket, az tudja is, hogy miért. Az interferont injekcióban kell beadni, míg a teriflunomidot minden nap, per os tabletta formájában szedi a beteg. Ez pedig sok beteg számára jelentős különbség. Az SM-es betegek évtizedeken át injekcióban kapták a kezelésüket, ami sokak számára nem igazán kellemes, bőrkiütéssel és egyéb mellékhatásokkal járó gyógyszerbeviteli út, a folyamatos innováció eredményeként azonban most már olyan gyógyszerek születnek, amelyeket elegendő egy pohár vízzel lenyelni.

Az IQWiG értékelése nagyon sommásan foglalkozik ezzel a szemponttal. "Die Patientenzufriedenheit ist kein patientenrelevanter Endpunkt gemäß AM-NutzenV und wird deshalb nicht in der Nutzenbewertung berücksichtigt." Magyarul: A betegek elégedettsége az AM-NutzenV [a vonatkozó jogszabály] szerint nem releváns végpont a betegek szempontjából, ezért nem része az előnyök értékelésének.

 

Ez bizony érdekes. A betegek elégedettsége nem releváns végpont a betegek szempontjából. Másként megfogalmazva ez egy puha végpont, ami jó, ha van, de nem ér fel a valódi, kemény végpontokhoz. Miért is kellene, hogy így legyen?

 

A betegek elégedettségének akkor is rendszerszintű hatása lehet, ha fütyülünk a véleményükre és bezárkózunk a statisztika elefántcsonttornyába: gondoljunk csak az adherenciára! Az adherencia hiánya komoly problémaként jelentkezik az egészségügyi rendszereinkben, megoldása pedig egyre égetőbbé válik, ahogy nő a krónikus betegségek szerepe a betegségteherben és az egészségügyi rendszer költéseiben. A 2018-as Health at a Glance: Europe (Egészségügyi pillanatkép: Európa) jelentés alapján az elégtelen adherencia évente mintegy 125 milliárd euró költséget ró az európai egészségügyi rendszerekre elkerülhető hospitalizációk, járóbetegvizitek és sürgősségi ellátás formájában. Az adherencia hiánya egyben azt is jelenti, hogy a klinikai vizsgálat csaknem tökéletes világában igazolt klinikai kimeneteleket nem sikerül ugyanolyan mértékben elérni valós körülmények közt.

 

Ami a most tárgyalt esetet illeti, a tűtől való félelem általában elég gyakori a teljes népesség körében, egy vizsgálat szerint az SM-betegek mintegy 12%-át érinti. E vizsgálat eredményei alapján az injekciótól félő SM-betegek 40%-a nem kapott éppen kezelést az 5 európai országban (az USA-ban ez az arány 30% volt), míg az ilyen félelmekkel nem érintett betegeknél ugyanez az arány 29% volt (az USA-ban 20%).

 

Mindez azt jelenti, hogy a teriflunomid innovációjának egyik vitathatatlanul legfontosabb aspektusa – az, hogy az SM-kezelés most már tabletta formájában is elérhető, nem muszáj injekcióban beadni – egyáltalán nem is képezte az értékelés részét. Ahogy az amerikai bűnügyi sorozatokban mondanák: nem használható fel bizonyítékként. Vajon észszerű ez? Úgy tűnik, attól függ, kitől kérdezzük. Igaz-e, hogy ez a gyógyszer újraírt mindent, amit az SM kezeléséről gondolunk? Természetesen nem. De hogy „nincs hozzáadott értéke”?

 

A TENERE vizsgálatról írt cikkében dr. Patricia K. Coyle, a Stony Brook University átfogó sclerosis multiplex-kezelési centrumának igazgatója amellett érvel, hogy a betegek kezeléssel való elégedettsége rendkívül fontos vetülete annak, hogy a beteg hogy érzi magát egy adott kezelés során.

 

– Ha több lehetőség is rendelkezésünkre áll, nem akarhatjuk szenvedésnek kitenni a beteget – állítja Coyle. – Lehet, hogy szenzációs hatásosságú a kezelés, de ha a beteg beszámolója szerint nem szívesen kapja, úgy gondolom, ez jogos indok a terápia megváltoztatására.

 

Tény és való, hogy nem minden beteg egyforma: vannak kezelések, amelyek jobban hatnak egyeseknél, mint másoknál, valamint a mellékhatások érzékelése és azok súlyossága is változhat. Nehezen kezelhető, krónikus betegségekben – mint például SM-ben – szenvedő betegek számára ezért már önmagában az értéket jelent, hogy van választási lehetőség, hogy többféle, eltérő profilú (különféle előnyökkel, hátrányokkal és beadási módokkal járó) terápia közül lehet választani vagy váltogatni azokat a kezelőorvossal történő egyeztetés alapján. (Ezeket a gyógyszereket néha lenézően „me too” szerekként emlegetik.) Ebben az esetben az SM számos kezelési lehetőségének egyike, a teriflunomid értékét megerősíti az, hogy szerepel az Európai Neurológiai Akadémia (EAN) és az Európai Sclerosis Multiplex-kezelési és -Kutatási Társaság (ECTRIMS) által átvett európai irányelvekben. A hangzatos „nincs hozzáadott értéke” cím mögött megint csak sokkal összetettebb valóság bújik meg.

 

Manapság sokat beszélünk a betegközpontú egészségügyről. Mindenki egyetért abban, hogy ez mennyire fontos. De mit jelent ez a hívószavakon túlmenően? Az utóbbi években a gyógyszeripar valódi haladást ért el abban, hogy a gyógyszerek életciklusában figyelembe vegye a betegeket, élményeiket, meglátásaikat és tapasztalataikat. Egyre gyakoribb, hogy a betegek már a K+F megkezdésétől részt vesznek a munkában és segítik a kutatókat annak megértésében, hogy mi is az, ami valójában fontos a betegek számára, és hogyan lehet olyan készítményeket és szolgáltatásokat tervezni, amelyek a lehető legjobban kiszolgálják ezeket az igényeket.

 

Klinikai vizsgálati végpontokként, valamint a kezelések, egészségügyi szolgáltatók és teljes egészségügyi rendszerek valós teljesítményének megítélése céljából egyre nagyobb figyelem irányul a betegek által jelentett kimenetelekre, amikor azt próbáljuk meghatározni, hogy valójában mi is fontos a betegek számára. De egy lánc mindig csak annyira erős, amennyire a leggyengébb láncszeme. Ha ezen aspektusokat nem értékeljük rendszerszinten – a szabályozókat és a költségviselőket is beleértve –, akkor sosem fognak túllépni a jól hangzó jelszavak szintjén, hogy utat találjanak a való életbe. Így valóban nem lesz hozzáadott értékük.

 

 

 

 

Irodalom

 

  1. Hoffman, Matt. "Teriflunomide Improves Patient Satisfaction In Teri-PRO, TENERE Trials". Neurology Live, 2018, https://www.neurologylive.com/conferences/aan-2018/teriflunomide-improves-patient-satisfaction-in-teripro-tenere-trials.
  2. Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen. Teriflunomid – Nutzenbewertung Gemäß § 35A SGB V. 2013.
  3. OECD/EU. Health At A Glance: Europe 2018: State Of Health In The EU Cycle. OECD Publishing, Paris, 2018, https://doi.org/10.1787/health_glance_eur-2018-en.
  4. Montalban, Xavier et al. "ECTRIMS/EAN Guideline On The Pharmacological Treatment Of People With Multiple Sclerosis". Multiple Sclerosis Journal, vol 24, no. 2, 2018, pp. 96-120. SAGE Publications, doi:10.1177/1352458517751049.
  5. Narayanan, S. et al. "Needle Phobia And Associated Clinical Practice Patterns Among Patients With Multiple Sclerosis (Ms) In Europe And The United States". Value In Health, vol 17, no. 3, 2014, p. A63. Elsevier BV, doi:10.1016/j.jval.2014.03.371.
  6. Vermersch, Patrick et al. "Teriflunomide Versus Subcutaneous Interferon Beta-1A In Patients With Relapsing Multiple Sclerosis: A Randomised, Controlled Phase 3 Trial". Multiple Sclerosis Journal, vol 20, no. 6, 2013, pp. 705-716. SAGE Publications, doi:10.1177/1352458513507821.
  7. Wieseler, Beate et al. "New Drugs: Where Did We Go Wrong And What Can We Do Better?". BMJ, 2019, p. l4340. BMJ, doi:10.1136/bmj.l4340.

 

 

 

Vissza